Joanna Krakowiak, wywiady

Joanna Krakowiak: Badania kliniczne – będzie drożej, ale lepiej

Portal Procesowy: Czy Polska jest dobrym miejscem do prowadzenia badań klinicznych?

Joanna Krakowiak: Do tej pory była oceniana pozytywnie. Firmy farmaceutyczne doceniały zwłaszcza fachowość kadry medycznej i dużą liczbę ośrodków, w których można prowadzić badania. Poza tym polscy pacjenci dość często chodzą do lekarzy, co zwiększa szansę na zebranie dostatecznej liczby uczestników badań.

Lipcowy raport NIK ujawnił jednak sporo nieprawidłowości. Z czego to wynika?

Największym zagrożeniem dla badań klinicznych jest brak przejrzystości rozliczeń między stronami umów o prowadzenie badania i niejasny podział obowiązków pomiędzy instytucją, czyli najczęściej szpitalem lub głównym badaczem jednej strony a sponsorem lub organizacją prowadzącą badanie na zlecenie sponsora (CRO) z drugiej strony.

Zdarzały się też problemy z prawidłowym uzyskaniem świadomej zgody pacjenta na uczestnictwo w badaniu klinicznym. Procedura ta jest szczegółowo regulowana w prawie farmaceutycznym, ale praktyka nie zawsze była doskonała. Czasem pacjenci nie są świadomi, że badanie kliniczne nie jest formą terapii, tylko eksperymentem medycznym mającym na celu zweryfikowanie bezpieczeństwa i skuteczności nowego leku.

Dlatego pacjent musi być poinformowany nie tylko o możliwych korzyściach, ale także o ryzyku, o celu badania, o czasie jego trwania, o możliwości wcześniejszej rezygnacji z uczestnictwa w badaniu albo, przeciwnie, o możliwości kontynuacji terapii po zakończeniu programu badawczego, a przed rejestracją leku. W Europie postuluje się zresztą, żeby możliwość kontynuacji przyjmowania leku w ramach tzw. compassionate use uznać za jedno z praw uczestników badania.

Jak mogło dojść do tych naruszeń? Czy badania kliniczne nie są nadzorowane?

W Polsce kontrole badań klinicznych rzeczywiście były bardzo sporadyczne, co prawdopodobnie wynikało z niedoborów kadrowych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL), który odpowiada za nadzór nad badaniami klinicznymi. Te jednak kontrole, które zostały przeprowadzone, były bardzo szczegółowe. Często prowadzono je wspólnie z Amerykańską Agencją ds. Leków i Żywności (FDA) albo z Europejską Agencją Leków (EMEA). Kontrole są więc rzadkie, ale bardzo dokładne.

Sam URPL działa zresztą sprawnie, dlatego szkoda, że nie ma osobnej ustawy o Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych. Tylko na mocy takiej ustawy Urząd mógłby bowiem wydawać decyzje administracyjne, co znacznie usprawniłoby autoryzację nowych badań, a także rejestrację nowych leków. Teraz URPL przygotowuje projekty decyzji i de facto wykonuje większość pracy, ale formalnie decyzje są wydawane przez ministra zdrowia, co wydłuża całą procedurę.

Czy są szanse na naprawę sytuacji?

Są opracowane założenia do projektu zupełnie nowej ustawy o badaniach klinicznych. Ma być to regulacja kompleksowa, która obejmie nieuregulowane dotąd zagadnienia, takie jak np. ochrona danych osobowych. Dotychczas prowadzenie badań klinicznych podlegało przepisom ustawy Prawo farmaceutyczne, teraz pojawi się odrębna ustawa, która prawdopodobnie wprowadzi regulacje bardziej restryktywne niż dotychczasowe. Potrzeba jeszcze wielu miesięcy prac w resorcie zdrowia, Radzie Ministrów, a potem w Sejmie, żeby te założenia przekuć na konkretny projekt, a potem go uchwalić. Mam nadzieję, że uwagi środowisk zaangażowanych w prowadzenie badań klinicznych będą uwzględniane i przyczynią się do zoptymalizowania ostatecznego kształtu ustawy.

Co ciekawe, równolegle prowadzone są prace nad projektem zmian do ustawy Prawo farmaceutyczne. Projekt ten oprócz pewnych korekt w zakresie zasad prowadzenia badań klinicznych przewiduje m.in. zmianę okresu wyłączności danych rejestracyjnych leku innowacyjnego. Od wielu lat prawo polskie w tym zakresie jest niedostosowane do prawa unijnego, ponieważ u nas nadal obowiązuje sześcioletni okres wyłączności danych, podczas gdy w Europie jest zasada 8 + 2 + 1, czyli okres wyłączności może wynieść nawet 11 lat. Na dodatek polskie przepisy przewidują możliwość skrócenia okresu wyłączności danych, jeżeli wcześniej wygaśnie ochrona patentowa. Polska jest jednym z nielicznych krajów, w których ochrona administracyjna, czyli właśnie wyłączność danych, jest powiązana z ochroną patentową.

Szykują się więc zmiany w prawie. Czy można się jakoś do nich przygotować?

Sponsorzy, którzy chcą prowadzić badania kliniczne w Polsce, powinni przeanalizować swoje standardowe wzory umów na tle nowych regulacji. To warto zrobić już teraz, żeby być przygotowanym na nadchodzące zmiany. Zwłaszcza należy jasno określić obowiązki sponsora, szpitala i badacza. Dotychczasowe odrębne umowy ze szpitalem i badaczem trzeba będzie zastąpić jedną umową trójstronną, w której zawarte zostaną jasne zapisy dotyczące wynagrodzenia. Należy też zwrócić uwagę na kwestie ochrony danych osobowych i ochrony dokumentacji medycznej przetwarzanej w trakcie badania.

Co oznaczają te zmiany w praktyce? Czy koszty prowadzenia badań klinicznych wzrosną?

Przede wszystkim wynagrodzenie badaczy i szpitali zostanie oparte na weryfikowalnych podstawach ekonomicznych, takich jak rzeczywisty nakład pracy w przypadku badacza i zużycie sprzętu w przypadku szpitala. Prawdopodobnie zostaną opracowane stosowne cenniki.

Na wzrost kosztów może wpłynąć zmiana przesłanek odpowiedzialności sponsora i badacza za uszczerbek na zdrowiu uczestnika badania klinicznego. Obecnie sponsor i badacz ponoszą odpowiedzialność na zasadzie winy, czyli tylko wtedy, jeśli uczestnik udowodni im brak należytej staranności w prowadzeniu badania. Po uchwaleniu ustawy o badaniach klinicznych zasady tej odpowiedzialności będą bardziej restrykcyjne niż dotychczas, ponieważ sponsor lub badacz będą odpowiadać za szkody, nawet jeżeli badanie było prowadzone w sposób prawidłowy. Tylko wówczas, gdy uszczerbek na zdrowiu uczestnika badania byłby spowodowany zachowaniem samego pokrzywdzonego, osoby trzeciej, za którą badacz lub sponsor nie odpowiada, lub działaniem siły wyższej, sponsor i badacz mogliby zwolnić się z odpowiedzialności wobec poszkodowanego uczestnika badania.

W związku z tym zwiększy się zakres obowiązkowego ubezpieczenia badań klinicznych, co będzie rzutowało na ogólny koszt prowadzenia badania klinicznego. Dodatkowo rozważa się wprowadzenie ubezpieczenia uczestnika badania klinicznego. Zwiększyłoby to poziom bezpieczeństwa uczestnika i możliwość dochodzenia przez niego roszczeń.

Zapowiada się więc, że badania będą droższe, ale jakość wyników będzie lepsza, a to jest kwestia absolutnie pierwszorzędna dla firmy farmaceutycznej zlecającej badanie. Ponadto powinno wzrosnąć bezpieczeństwo pacjentów. Będzie więc może drożej, ale za to lepiej.